基因治疗

随着生物医药产业高速迭代，精准医疗理念深度落地，基因治疗凭借颠覆性的治疗原理，成为当下创新医药领域极具发展潜力的核心赛道。依托CRISPR基因编辑、病毒载体递送、非病毒载体研发等前沿核心技术，基因治疗打破传统药物治疗局限，从基因根源层面干预疾病发生机制，如今已广泛渗透至临床诊疗、新药研发、合规生产等多个生物制药核心板块，为众多疑难病症带来全新诊疗方案。

临床应用

罕见遗传病领域：单基因遗传病，传统手段难根治，基因治疗修复缺陷基因，从根源治疗，解决临床空白。
恶性肿瘤领域：改造基因激活免疫，抑制肿瘤增殖，实体瘤血液瘤都适用，新型抗肿瘤疗法。
神经与心血管疾病：修复受损基因，改善细胞功能，用于退行性神经疾病、心血管病变等慢病重症。
感染性疾病：调控基因阻断病毒复制，辅助抗病毒治疗。

产业端应用

新药研发：搭建研发平台，开展靶点筛选、临床前研究，加速创新药问世。
GMP标准化生产：载体制备、质粒研发、制剂生产，实现商业化量产。
医疗科研合作：助力医疗机构临床研究，推进临床试验与技术转化。
CDMO配套服务：全流程技术赋能，降低企业研发门槛。

基因治疗应用核心优势

相较于传统化学药物、普通生物制剂，基因治疗具备靶向性强、作用根源化、疗效持久等突出优势，可实现一次性给药长期起效，减少反复用药带来的副作用与经济负担。同时随着载体递送技术持续升级，基因治疗的安全性与靶向精准度不断提升，适配病种范围持续扩大，逐步从小众罕见病向大众常见重症延伸。

行业应用发展趋势
在政策扶持与技术革新双重驱动下，国内基因治疗产业正加速迈入产业化发展阶段，相关监管法规日趋完善，临床转化效率持续提升。未来行业将持续攻克脱靶效应、递送效率等技术难点，不断拓展更多疾病应用领域，推动基因治疗技术下沉普及，让前沿生物医药技术惠及更多患者，助力我国生物制药产业向高端化、精准化、创新化方向稳步前行。

基因治疗的病毒载体

赛多利斯病毒载体平台

——满足病毒载体生产企业工艺开发和生产需求的一次性技术和相关服务。

赛多利斯技术非常适合生产病毒疫苗、载体和基因疗法，能够支持病毒的端到端一次性工艺，涵盖工艺开发到商业生产（2000 L规模）的各个阶段。病毒相关产品制造商可从我们独特的上游和下游技术，以及包括工艺开发咨询、成本建模和工艺工程能力在内的分析和服务中受益。

基因治疗已成为再生医学中发展最快、最有前景的领域之一，具有广泛的潜在应用，如遗传性遗传病、癌症和传染病的治疗。基因治疗主要包括使用病毒载体将完整基因直接导入患者体内(in vivo) ，或通过细胞转导间接导入患者体内(ex vivo)，以重建或修饰有害基因变体。

越来越多的临床治疗用病毒载体需要开发和优化可放大到商业化规模的上游和下游工艺，以确保关键质量属性（CQA）不变。

质粒（pDNA）生产

质粒DNA（pDNA）是许多基因工程研究的重要起点，包括重组蛋白、病毒载体和高级生物治疗药物的研发。基因治疗及基于 DNA/RNA的疗法的持续推进，导致对适用于临床应用的可靠的pDNA生产工艺的需求也在不断增加。

质粒是自然存在于细菌中的环状DNA分子。它们可从细菌基因组DNA中独立复制（游离型），这一特性使其非常适合作为基因工程的载体。纯化后的pDNA可用作一些生产工艺的原料，例如生产腺相关病毒（AAV）和慢病毒载体、 mRNA 生产过程中的体外转录（IVT）反应及直接基因转移等。

赛多利斯提供各种生产工具，助力实现pDNA的高效生产。探索从细菌到最终过滤的质粒DNA生产过程，并发现能协助您完成每一步骤操作的解决方案。